Die Leber'sche hereditäre Optikus-Neuropathie, kurz LHON genannt, ist eine seltene, erblich bedingte Augenerkrankung aus der Gruppe der mitochondrialen Erkrankungen. Klinische Studien der Phase III bestätigen jetzt die Wirksamkeit einer Gentherapie, ein Zulassungsantrag bei der Europäischen Arzneimittelagentur wurde gestellt.